گروهی از پژوهشگران به رهبری دکتر کریستوفر ایوانز از کلینیک مایو، پس از سه دهه تحقیق، موفق به توسعه نوعی درمان ژنی نوین برای آرتروز شدهاند؛ بیماریای که بیش از ۳۲ میلیون بزرگسال را در آمریکا درگیر کرده و یکی از شایعترین مشکلات مفصلی بهشمار میرود.
نتایج نخستین مرحله از آزمایشهای انسانی این روش در مجله علمی Science Translational Medicine منتشر شده و نشان میدهد که این درمان علاوه بر ایمنی، منجر به بیان پایدار ژن هدف در داخل مفصل شده و نشانههایی از بهبود بالینی نیز به همراه داشته است.
به گفته دکتر ایوانز، برخلاف داروهای تزریقی رایج که خیلی سریع از بدن دفع میشوند، این روش با دستکاری ژنتیکی سلولهای مفصل، آنها را به کارخانههایی برای تولید مولکولهای ضدالتهاب تبدیل میکند. این فرایند با بهرهگیری از یک مهارکننده طبیعی به نام IL-1Ra انجام میشود که میتواند فعالیت مولکول IL-1 (عامل اصلی التهاب) را خنثی کند.
توسعه این درمان از سال ۲۰۰۰ آغاز شده و پس از آزمایشهای موفق روی سلولها و مدلهای حیوانی، در سال ۲۰۱۹ نخستین مرحله بالینی آن روی ۹ بیمار انسانی انجام گرفت. این بیماران دوز مشخصی از ژندرمانی را مستقیماً به مفصل زانو دریافت کردند.
نتایج نشان داد که بیماران بهبود چشمگیری در درد و عملکرد مفصل تجربه کردهاند و سطح مولکول IL-1Ra تا یک سال پس از درمان در مفصل بالا باقی مانده، بدون اینکه عوارض جانبی جدی گزارش شود.
پژوهشگران امیدوارند این موفقیت بتواند درهای تازهای برای درمان بیماریهای مفصلی شایع با استفاده از ژندرمانی بگشاید و جایگزینی پایدار برای روشهای موقت و پرهزینه فعلی فراهم آورد.
